Stem Cell Treatment For Hunter Syndrome: జీన్ థెరపీకి తలవంచుతున్న అరుదైన వ్యాధి
ABN , Publish Date - Nov 25 , 2025 | 02:26 AM
కొన్ని అరుదైన జన్యు వ్యాధులు అర్థాంతరంగా జీవితాన్ని అంతం చేస్తాయి. అలాంటివాటిలో హంటర్ సిండ్రోమ్ ఒకటి. ప్రత్యేకించి బాలలను మాత్రమే ప్రభావితం చేసే ఈ రుగ్మత...
వైద్య సంచలనం
కొన్ని అరుదైన జన్యు వ్యాధులు అర్థాంతరంగా జీవితాన్ని అంతం చేస్తాయి. అలాంటివాటిలో హంటర్ సిండ్రోమ్ ఒకటి. ప్రత్యేకించి బాలలను మాత్రమే ప్రభావితం చేసే ఈ రుగ్మత తాజాగా ప్రయోగాత్మక జన్యు చికిత్సకు తలవంచినట్టు తేలింది. ఈ చికిత్స గురించిన ఆసక్తికరమైన వివరాలు...
ప్రధానంగా మగపిల్లలనే ప్రభావితం చేసే హంటర్ సిండ్రోమ్, నెమ్మదిగా శరీరంలో శోషించుకోడానికి వీల్లేని పదార్థాలను నింపేసి మరణానికి చేరువ చేస్తుంది. పుట్టిన రెండేళ్ల తర్వాత లక్షణాలను కనబరిచే ఈ రుగ్మత 20 ఏళ్ల వయసులోపు లేదా అంతకంటే పిన్న వయసులోనే ప్రాణాలను తీస్తుంది. సాధారణంగా శరీరం కణాల్లోని వ్యర్థాలను తొలగించుకోవడం కోసం, శుభ్రపరిచే పనిముట్లను పోలిన ప్రత్యేకమైన ఇంజైమ్స్ను ఉపయోగించుకుంటుంది. తప్పుడు జన్యువు మూలంగా హంటర్ సిండ్రోమ్లో ఐడిఎస్ అనే ఒక ఎంజైమ్ తయారు కాదు. ఈ ఎంజైమ్ లేకుండా, చక్కెరను పోలిన పరమాణువులు శరీరంలోని భిన్న అవయవాల్లో పేరుకుపోయి, భిన్నమైన సమస్యలను తెచ్చిపెడతాయి. క్రమేపీ ముఖకవళికలు మారిపోతాయి. పిల్లల ఎత్తు పెరగడం ఆగిపోతుంది. కీళ్లు బిగుసుకుపోతాయి. వినికిడి కోల్పోతారు. గుండె, శ్వాస సమస్యలు తలెత్తుతాయి. వీటికి తోడు మెదడు దెబ్బతిని నేర్పరితనం తగ్గిపోతుంది. ఇలాంటి హంటర్ సిండ్రోమ్కు గురైన ఆలివర్ చూ అనే రెండేళ్ల పిల్లాడికి క్లినికల్ ట్రయల్లో భాగంగా వైద్యులు తయారుకాని ఎంజైమ్ను ఉత్పత్తి చేయగలిగేలా, జన్యుమార్పిడి చేసిన మూల కణాలను ఇంజెక్షన్ రూపంలో ఇవ్వడం జరిగింది.
మూల కణ చికిత్సతో...
2024 డిసెంబరులో, మాంచెస్టర్లో ఆలివర్ నుంచి మూల కణాలను సేకరించి, వాటిని లండన్లోని గ్రేట్ ఆర్మండ్ స్ట్రీట్ హాస్పిటల్కు తరలించారు. అక్కడ, మార్పు చేసిన వైర్సలోకి ఐడిఎస్ జన్యువును చొప్పించారు. ఈ జన్యువు, రక్తం, మెదడుల అవరోధాన్ని దాటుకుని ప్రయాణించగలిగే ఎంజైమ్ను ఉత్పత్తి చేయగలిగే సామర్థ్యాన్ని కలిగి ఉంటుంది. ఈ ఏడాది ఫిబ్రవరిలో ఆలివర్కు, పన్నెండున్నర కోట్ల మార్పు చెందిన మూలకణాలతో కూడిన రెండు ఇంజెక్షన్లను ఇవ్వడం జరిగింది. చికిత్స పూర్తయిన మూడు నెలల నుంచి ఆలివర్లో మెరుగుదల లక్షణాలు కనిపిస్తున్నట్టు వైద్యులు కనిపెట్టారు. ఆలివర్ కదలికలు పెరిగినట్టు బాబు తల్లితండ్రులు పేర్కొనడం, వారు చెప్పినట్టే, పిల్లాడికి చేపట్టిన పరీక్షల్లో బాబు శరీరం, సొంత ఎంజైమ్స్ ఉత్పత్తి చేసుకుంటున్నట్టు ఫలితాల్లో తేలడంతో, ప్రతివారం ఇవ్వవలసిన ఎంజైమ్ ఇన్ఫ్యూషన్స్ను వైద్యులు నిలిపివేశారు. చికిత్స మొదలుపెట్టిన తొమ్మిది నెలలకు, గత ఆగష్టులో చేపట్టిన పరీక్షల్లో ఆలివర్, సాధారణ మోతాదు కంటే కొన్ని వందల రెట్లు ఎంజైమ్ను ఉత్పత్తి చేసుకుంటున్నట్టు తేలింది. ఏడాది తర్వాత ఆలివర్, మాటలు, కదలికలు, తెలివితేటల పరంగా మెరుగుపడినట్టు వైద్యులు కనిపెట్టి, ఇందుకు జన్యు చికిత్స తోడ్పడినట్టు నిర్థారించారు.
మరికొన్ని జన్యువ్యాధులకు...
సాధారణంగా ఈ చికిత్స తీసుకున్న పిల్లలను కనీసం రెండేళ్ల పాటు వైద్యులు పర్యవేక్షించి, జన్యు చికిత్స ప్రభావాన్ని నిర్థారిస్తారు. తాజా విజయంతో ఇదే తరహా చికిత్సను హర్లర్ సిండ్రోమ్, శాన్ఫ్లిప్పో సిండ్రోమ్లాంటి మరికొన్ని జన్యుపరమైన వ్యాధులకు ఉపయోగించే దిశగా వైద్యులు సన్నాహాలకు పూనుకుంటున్నారు.
ఈ వార్తలు కూడా చదవండి..
ఈఎస్ఐ ఆసుపత్రిలో ప్రమాదం.. ముగ్గురు మృతి
సుబ్రహ్మణ్య షష్ఠి ఎప్పుడు.. ఆ రోజు ఇలా చేయండి..
For More TG News And Telugu News
